Folketinget konstaterer, at medicin til sjældne sygdomme ikke kan vurderes efter samme metoder som medicin til store sygdomsgrupper.
Sjældne sygdomme er alvorlige og livslange og rammer kun få personer. Som oftest findes der ikke i forvejen relevant medicinsk behandling, der kan anvendes som sammenligningsgrundlag til at sikre en ordentlig bedømmelse af ny medicin. De små patientpopulationer gør, at gængse statistiske metoder ikke kan anvendes.
Folketinget opfordrer regeringen til at sikre, at der anvendes passende metoder til vurdering af ny medicin til sjældne sygdomme, så også disse patienter sikres adgang til ny medicinsk behandling. Uden passende vurderingsmetoder har patienter med sjældne sygdomme ikke samme adgang til ny behandling som patienter med mere hyppigt forekommende sygdomme.